轉(zhuǎn)基因動物是指利用現(xiàn)代生物技術(shù)手段，穩(wěn)定改變動物的遺傳特性，從而達到改變動物表型，如提高在生長、抗病等方面性能，或者使動物能夠生產(chǎn)原本不能生產(chǎn)的珍稀藥用蛋白的目的。

目前，轉(zhuǎn)基因動物成為農(nóng)業(yè)和醫(yī)學(xué)研究開發(fā)的重要領(lǐng)域，并逐漸發(fā)展成為很有商業(yè)前景的高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)。目前轉(zhuǎn)基因動物的應(yīng)用研究主要有以下幾個方面：

傳統(tǒng)的改良育種只能在同種或親緣關(guān)系很近的物種之間進行，且以自然突變作為選種的前提，而自然界自然突變的發(fā)生幾率相當(dāng)?shù)?。轉(zhuǎn)基因技術(shù)則可以克服上述問題，創(chuàng)造新突變或打破物種間基因交流限制，加快動物改良進程。目前已經(jīng)成功地應(yīng)用在提高動物個體的生長速度、改良家畜的生產(chǎn)品質(zhì)和增強抗逆、抵御疾病的能力等方面。例如，1998年，美國農(nóng)業(yè)部的研究人員成功獲得了促生長轉(zhuǎn)基因豬（胰島素樣生長因子）。該促生長基因的導(dǎo)入，顯著改變了豬的產(chǎn)肉性能，豬肉脂肪含量減少10%，瘦肉含量增加6%～8%，顯著提高了豬的經(jīng)濟性能。再如，2008年，中國農(nóng)業(yè)科學(xué)院北京畜牧獸醫(yī)研究所等單位，通過克隆和基因重組技術(shù)，成功制備了轉(zhuǎn)基因豬，該轉(zhuǎn)基因豬與普通豬相比，在肌肉和脂肪中不飽和脂肪酸的含量顯著提高。

不飽和脂肪酸為有益人類健康脂肪酸，能使膽固醇酯化，降低血中膽固醇和甘油三酯，降低血液黏稠度，改善血液微循環(huán)，提高腦細胞的活性，增強記憶力和思維能力。此外，轉(zhuǎn)基因技術(shù)在羊毛產(chǎn)量的提高、牛奶營養(yǎng)成分的改善以及動物抗病性的提高等方面，也有很好的表現(xiàn)。

轉(zhuǎn)基因動物在人類遺傳疾病的研究中具有重要應(yīng)用價值，被認(rèn)為是生物技術(shù)又一重大突破。

現(xiàn)代醫(yī)學(xué)研究證明，人類的大多數(shù)疾病都與遺傳有關(guān)。通過轉(zhuǎn)基因技術(shù)來制作各種研究人類疾病的動物模型，為類似疾病的診斷和開展治療積累寶貴的資料。研究證明，適當(dāng)?shù)膭游锬Ｐ蛯ρ芯炕蛲蛔兌疬z傳疾病的發(fā)病機制是十分有效的。

過去，制造這種動物模型的途徑只能靠自然突變或人工誘變的方法。但是，如上面所述，自然突變的機會很小，而人工誘變的方法也不容易定向地控制其突變的位點和方式。因此，用轉(zhuǎn)基因技術(shù)產(chǎn)生的人類遺傳疾病模型則成為人類遺傳疾病研究的一個極為有效的途徑。例如，貧血病轉(zhuǎn)基因小鼠的建立，為研究分析貧血病的發(fā)病機制、藥物治療效果提供了重要的動物模型。再如，表達人類原癌基因的轉(zhuǎn)基因兔也已經(jīng)被廣泛應(yīng)用于人類腫瘤發(fā)生機制、尋找有效預(yù)防和治療措施的研究。而糖尿病和心血管疾病轉(zhuǎn)基因豬模型也有較多報道。目前，已經(jīng)建立了動脈粥樣硬化、貧血癥、癡呆癥、自身免疫病、淋巴系統(tǒng)病、真皮炎及前列腺癌等多種疾病的轉(zhuǎn)基因動物模型，為這類疾病的研究提供了方便。

此外，轉(zhuǎn)基因動物也可以用于某些病毒性疾病的致病機理研究。

利用轉(zhuǎn)基因動物作為生物反應(yīng)器，生產(chǎn)在人體內(nèi)原本稀少的功能蛋白是轉(zhuǎn)基因動物應(yīng)用的又一重要領(lǐng)域。目前許多珍貴的藥用功能蛋白雖然可以在植物、細菌和酵母等生物中進行規(guī)模生產(chǎn)，但是，在人體內(nèi)許多蛋白質(zhì)的生物活性是經(jīng)后加工才能獲得，植物、細菌和酵母不具備這種后加工能力。

雖然動物細胞培養(yǎng)體系可以實現(xiàn)活性加工過程，但產(chǎn)量較低，成本很高。而轉(zhuǎn)基因動物生物反應(yīng)器是利用轉(zhuǎn)基因活體動物的特定組織或器官，進行規(guī)?；a(chǎn)稀有藥用蛋白的技術(shù)。主要過程為，首先將外源基因轉(zhuǎn)入動物，獲得轉(zhuǎn)基因動物，然后再從動物的蛋清、乳汁、血液、精液或尿液等中獲得目的蛋白。轉(zhuǎn)基因動物分泌的蛋白經(jīng)過動物體內(nèi)系統(tǒng)環(huán)境的后加工，其結(jié)構(gòu)和生物活性與人體天然蛋白非常相似，而且產(chǎn)量高，這是其他表達系統(tǒng)所無法比擬的。

因此，轉(zhuǎn)基因動物生物反應(yīng)器生產(chǎn)的稀有功能蛋白是當(dāng)前極具發(fā)展前景的蛋白藥物生產(chǎn)方式。2006年6月2日，全球著名的生物制藥企業(yè)——美國GTC Biotherapeutics公司研制成功的，在轉(zhuǎn)基因山羊乳汁中生產(chǎn)的重組蛋白——人抗凝血酶Ⅲ（商品名：ATryn），成為世界上第一個獲準(zhǔn)上市的轉(zhuǎn)基因動物生產(chǎn)的基因工程藥物。該蛋白藥物具有抑制血液中凝血酶活性，在預(yù)防和治療急慢性血栓血塞形成上效果顯著，據(jù)估計該藥全球潛在市場每年高達1.5億美元。其他如荷蘭Pharming公司研制的人C1抑制劑（治療血管神經(jīng)性水腫的藥物）、人乳鐵蛋白（抗病毒、增強免疫機能等）、纖維蛋白原（抗栓藥）；法國Bioprotein Technologies公司研制的人類輪狀病毒疫苗、美國Pharm Athene公司研制的人丁酰膽堿酯酶等重組蛋白藥物也已經(jīng)完成或進入臨床Ⅲ期試驗，特別是治療性抗體藥物，發(fā)展?jié)摿Ω蟆＿€有10多種重組蛋白藥物處于臨床研究，另有上千種重組蛋白處于研發(fā)階段。

器官移植已成為治療人類器官疾病的重要途徑，但該技術(shù)存在很大制約因素——器官來源的缺乏，人體移植器官短缺成為一個世界性難題。雖然很多國家采取了大量措施，甚至制訂了相關(guān)法律議案，希望激勵更多器官供給者的出現(xiàn)。這些舉措雖使器官供給有所增加，但世界范圍內(nèi)的可供器官仍存在巨大缺口。

異種器官移植提供了一條可行的解決方法。異種器官移植是用手術(shù)的方法將某種動物的器官或組織移植到人或者另一動物的某一部位。1905年，法國的研究人員將兔腎植入腎功能衰竭兒童體內(nèi)，進行了世界第一例異種移植手術(shù)，手術(shù)很成功，但16天后由于排異反應(yīng)，兒童死于肺部感染。之后，世界各地的研究人員逐步加入到異種移植器官研究之中。由于豬的大部分器官在大小、結(jié)構(gòu)和功能等生理指標(biāo)上與人類相似，且妊娠周期短，產(chǎn)仔多，容易飼養(yǎng)，供應(yīng)量大，費用低廉，被認(rèn)為是最理想的異種器官源。目前豬器官用作供體源最大的障礙是人體內(nèi)對豬器官天然的超急排斥反應(yīng)。

轉(zhuǎn)基因技術(shù)在異種器官移植中的應(yīng)用主要是針對異種超急排斥反應(yīng)的有關(guān)主要因素，對供體的基因利用轉(zhuǎn)基因技術(shù)，通過基因修飾等措施進行干擾，從而在器官移植后降低或消除超急排斥反應(yīng)。目前已經(jīng)獲得能夠有效抑制排斥反應(yīng)的轉(zhuǎn)基因豬。

轉(zhuǎn)基因動物技術(shù)既是生命科學(xué)研究有力的技術(shù)支撐，也是具有廣闊開發(fā)前景的高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)。其應(yīng)用如此廣泛，已經(jīng)深入影響到了農(nóng)業(yè)、醫(yī)學(xué)、工業(yè)等領(lǐng)域，將給人類帶來巨大的經(jīng)濟效益，推動社會向前發(fā)展。隨著功能基因組學(xué)研究持續(xù)深入和新轉(zhuǎn)基因技術(shù)的不斷發(fā)展，新的基因和技術(shù)將層出不窮，這必將為轉(zhuǎn)基因動物產(chǎn)業(yè)化開發(fā)提供更廣闊的空間。