儀器信息網(wǎng)訊 羅氏制藥近期宣布，旗下佳羅華（英文名：Gazyva，通用名：奧妥珠單抗）已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)，1類創(chuàng)新藥利司撲蘭口服溶液用散獲批上市。據(jù)悉這兩款藥物分別用于淋巴瘤、脊髓性肌萎縮癥治療！

羅氏新一代單抗新藥獲批，助力淋巴瘤一線治療

羅氏制藥中國6月3日宣布，旗下佳羅華（英文名：Gazyva，通用名：奧妥珠單抗）已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)，與化療聯(lián)合，用于初治的II期伴有巨大腫塊、III期或IV期濾泡性淋巴瘤成人患者，達(dá)到至少部分緩解的患者隨后的單藥維持治療。

據(jù)悉，佳羅華一線治療方案的獲批為我國濾泡性淋巴瘤（FL）患者帶來了治療新選擇，作為全球首個(gè)經(jīng)糖基化改造的Ⅱ型人源化抗CD20 單克隆抗體，奧妥珠單抗的創(chuàng)新結(jié)構(gòu)和機(jī)制可加強(qiáng)腫瘤細(xì)胞殺傷力，以實(shí)現(xiàn)患者無進(jìn)展生存率的提升。

該項(xiàng)研究結(jié)果表明，經(jīng)過34.5個(gè)月中位隨訪觀察，與對照組標(biāo)準(zhǔn)治療方案相比，奧妥珠單抗聯(lián)合化療方案可使進(jìn)展/復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低34%。

近年來濾泡性淋巴瘤在中國的發(fā)病率不斷升高，而這類腫瘤通常很難被治愈。大多數(shù)患者會經(jīng)歷反復(fù)復(fù)發(fā)，且每經(jīng)復(fù)發(fā)，治療難度即升級，越發(fā)加重身心壓力影響治療。2020年《中國濾泡性淋巴瘤患者生存狀況白皮書》調(diào)查所顯示，濾泡性淋巴瘤患者深受反復(fù)治療的困擾，懷有對復(fù)發(fā)的恐懼，較難回歸正常社會生活。

北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院黨委書記、淋巴瘤科主任朱軍教授表示，“近年來，濾泡性淋巴瘤一線治療的探索雖然在一路推進(jìn)，成果卻始終不如人意?；诖?，奧妥珠單抗的到來不僅有望實(shí)現(xiàn)患者對于降低復(fù)發(fā)和死亡風(fēng)險(xiǎn)、獲得更好生活的心愿；其更能為后續(xù)治療帶來積極的影響。因而對于該疾病治療領(lǐng)域而言，這次批準(zhǔn)具有里程碑式意義?！?p>

羅氏新藥利司撲蘭在華獲批?用于治療脊髓性肌萎縮癥

6月17日，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)顯示，羅氏旗下神經(jīng)創(chuàng)新藥物艾滿欣（通用名：利司撲蘭）口服溶液用散獲批，用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA）。截至目前，利司撲蘭已在包括中國在內(nèi)的超過40個(gè)國家及地區(qū)獲批，且在全球范圍內(nèi)，已有超過3000位SMA患者接受利司撲蘭治療。

SMA的主要發(fā)病原因是患者SMN1基因的缺失或突變，導(dǎo)致全身功能性SMN蛋白表達(dá)不足，進(jìn)而影響患者的運(yùn)動、呼吸、吞咽以及脾臟、心臟、胰腺等多器官，甚至威脅生命。SMA是導(dǎo)致嬰兒死亡的最常見遺傳疾病之一，重癥SMA患兒如不進(jìn)行有效治療，80%患兒會在一歲內(nèi)死亡，很少能存活超過兩歲。2018年5月，SMA被列入第一批納入目錄的121種罕見病之一。

中華醫(yī)學(xué)會兒科分會內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組副組長、北京大學(xué)第一醫(yī)院主任醫(yī)師熊暉教授指出，SMA患者越早診斷，越早開始有效治療，預(yù)后越好，甚至在癥狀前開始治療，有希望達(dá)到同齡非患病兒童的狀態(tài)。

“利司撲蘭的獲批，意味著SMA的治療進(jìn)入了口服治療的新階段。”中華醫(yī)學(xué)會兒科分會罕見病學(xué)組組長、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院主任醫(yī)師王藝教授表示，通過提高全身功能性SMN蛋白水平，利司撲蘭可逆轉(zhuǎn)疾病的自然進(jìn)程，為患者帶來多重獲益，包括改善運(yùn)動功能、無事件生存、呼吸和吞咽等。

診斷淋巴瘤的通常方法

第一，要有明確的病理診斷，目前為止主要的是靠切除活檢，而且盡量切除完整的淋巴結(jié)或者淋巴組織，現(xiàn)在的病理檢查手段已經(jīng)不局限于顯微鏡下看細(xì)胞了，還包括了流式以及分子病理等等，病理診斷的手段越來越多。

第二，分期的診斷，以影像學(xué)的為主，最常用的是CT、增強(qiáng)CT的檢查，但是對于某些特殊的類型比如彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤，它本身是可以治愈的，對PET高度敏感，所以對于這兩種類型推薦在主要的治療節(jié)點(diǎn)選用PET-CT的檢查。

第三，骨髓的檢查，包括骨髓細(xì)胞學(xué)、骨髓活檢等等，因?yàn)榱馨土龅脑\斷還包括預(yù)后分型，所以對于乳酸脫氫酶，對于是否有結(jié)外部位受侵，需要特別注意，最常見的結(jié)外受侵的部位是胃腸道，所以對于有些特殊的病人可能還涉及到胃鏡甚至腸鏡的檢查。

脊髓性肌萎縮癥檢查方法

1.對稱性進(jìn)行性近端肢體和軀干肌無力肌萎縮，不累及面肌及眼外肌，無反射，亢進(jìn)感覺缺失及智力障礙。

2.家族史符合常染色體隱性遺傳方式。

3.血清肌酸激酶（CK）：患者血清CK水平正常或少數(shù)輕中度升高。

4.肌電圖顯示廣泛神經(jīng)源性損害。

5.肌活檢顯示神經(jīng)源性病理改變。

6.基因檢測：多重連接探針擴(kuò)增法（MLPA）、實(shí)時(shí)熒光定量 PCR（qPCR）、PCR限制性酶切分析法（DHPLC）和變性高效液相色譜等檢測SMNl基因第7或第7、8外顯子純合缺失突變。MLPA、qPCR和DHPLC可用于SMNl和SMN2基因拷貝數(shù)檢測，酶切法可以用于sMNl基因外顯子7、8的純合缺失檢測；SMNl基因測序用于檢測SMNl基因內(nèi)是否存在微小突變。