今日，業(yè)內(nèi)傳來(lái)重磅新藥上市消息，江蘇恒瑞醫(yī)藥宣布，其自主研發(fā)的1.1類(lèi)新藥吡咯替尼(商品名：艾瑞妮 )憑借2期臨床研究獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(下稱(chēng)“SDA”)優(yōu)先審批上市，目前狀態(tài)為審批完成，待制證。吡咯替尼是一種泛-ErbB受體酪氨酸激酶抑制劑，用于人表皮生長(zhǎng)因子受體 2(HER2)陽(yáng)性晚期乳腺癌的靶向治療。值得注意的是，該藥物憑借1期研究結(jié)果登上全球頂級(jí)期刊《JCO》，又憑借2期臨床獲得SDA的優(yōu)先審評(píng)上市，回顧整個(gè)過(guò)程可謂是中國(guó)自主研發(fā)創(chuàng)新藥物優(yōu)先審批的典范之一。

吡咯替尼是獲得國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制科技重大專(zhuān)項(xiàng)”資助，作為泛-ErbB受體酪氨酸激酶抑制劑，可同時(shí)靶向作用于人表皮生長(zhǎng)因子受體2(HER2)、表皮生長(zhǎng)因子受體(EGFR)和人表皮生長(zhǎng)因子受體4(HER4)，其療效顯著優(yōu)于多個(gè)小分子抗HER2藥物。

· 2017年5月，《JCO》雜志首次全文發(fā)表了吡咯替尼的1期研究結(jié)果，中國(guó)自主研發(fā)抗腫瘤藥物僅憑1期研究就登上全球知名期刊十分難得。

· 2017年8月，吡咯替尼憑借2期研究結(jié)果中極為出色的療效被國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(下稱(chēng)：CDE)列為優(yōu)先審評(píng)創(chuàng)新藥物。同年12月，2期臨床研究結(jié)果在美國(guó)圣安東尼奧乳腺癌大會(huì)上報(bào)道，并被列入2017年乳腺癌重大事件年度回顧。

· 2018年8月， SDA正式批準(zhǔn)吡咯替尼用于HER2陽(yáng)性晚期乳腺癌治療。吡咯替尼憑借2期臨床研究的結(jié)果即獲得優(yōu)先審批，且從遞交臨床數(shù)據(jù)報(bào)告及上市申請(qǐng)到正式獲得上市批準(zhǔn)僅歷時(shí)10個(gè)月。

吡咯替尼是一款不可逆的泛-ErbB受體酪氨酸激酶抑制劑，靶點(diǎn)包括HER2、EGFR和HER4。吡咯替尼與EGFR、HER2和HER4的胞內(nèi)激酶區(qū)ATP結(jié)合位點(diǎn)共價(jià)結(jié)合，阻止同/異源二聚體形成，不可逆的抑制自身磷酸化，阻斷下游信號(hào)通路的激活，抑制腫瘤細(xì)胞生長(zhǎng)。

據(jù)了解，吡咯替尼單藥治療晚期乳腺癌1b期臨床研究旨在確定最大耐受劑量，評(píng)估藥代動(dòng)力學(xué)和初步療效。研究結(jié)果顯示出其極為出色的抗腫瘤療效及較好的安全性。值得一提的是，1b期研究結(jié)果全文發(fā)表在全球頂級(jí)期刊《JCO》，中國(guó)自主研發(fā)抗腫瘤藥物僅僅憑借I期研究就登上全球知名期刊十分難得。同期，另一腫瘤領(lǐng)域頂級(jí)期刊《Lancet Oncology》雜志也對(duì)吡咯替尼的1b期研究發(fā)表點(diǎn)評(píng)，對(duì)該新藥出色療效和較好的安全性做出了高度評(píng)價(jià)。

基于1b期研究的療效和安全性，恒瑞迅速開(kāi)展了2期臨床研究，評(píng)估吡咯替尼聯(lián)合卡培他濱方案對(duì)比拉帕替尼聯(lián)合卡培他濱方案治療HER2陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性乳腺癌的有效性和安全性。研究結(jié)果表明，其臨床獲益，且較現(xiàn)有治療手段具有明顯優(yōu)勢(shì)，這一結(jié)果首次在2017年美國(guó)圣安東尼奧乳腺癌大會(huì)上報(bào)告。

由于研究結(jié)果與現(xiàn)有治療相比存在重大突破，吡咯替尼僅憑2期臨床研究結(jié)果即被CDE列入優(yōu)先審評(píng)。由于其臨床獲益且較現(xiàn)有治療手段具有明顯優(yōu)勢(shì)，符合國(guó)家對(duì)臨床急需藥品(指對(duì)用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病的創(chuàng)新藥)有條件批準(zhǔn)上市的相關(guān)要求。

恒瑞吡咯替尼獲批狀態(tài)

2018年8月，吡咯替尼已經(jīng)進(jìn)入審批完畢，待制證狀態(tài)。這是自1998年抗HER2治療開(kāi)始以來(lái)，中國(guó)首個(gè)自主研發(fā)的抗HER2靶向藥物。

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