羅氏近期宣布加入世界血友病聯(lián)盟(WFH)人道主義援助計劃，該計劃是一項(xiàng)具有里程碑意義的計劃，致力于改變遺傳患者獲得護(hù)理和治療的機(jī)會。發(fā)展中國家的出血性疾病。與羅氏集團(tuán)成員Chugai和Genentech一起，羅氏對WFH計劃的承諾包括捐贈Hemlibra (emicizumab)，A型血友病的預(yù)防性治療，以及資助WFH計劃的綜合護(hù)理發(fā)展培訓(xùn)，以確保當(dāng)?shù)氐幕A(chǔ)設(shè)施和醫(yī)療專業(yè)知識可用于優(yōu)化和適當(dāng)使用捐贈的Hemlibra。

該捐贈將在五年內(nèi)為發(fā)展中國家多達(dá)1000名患有A型血友病的人提供Hemlibra預(yù)防性治療，重點(diǎn)關(guān)注高需求患者，例如所有年齡段因素VIII抑制劑患者和無兒童患者因子VIII抑制劑。在發(fā)展中國家，獲得預(yù)防性治療 - 預(yù)防A型血友病以防止出血的標(biāo)準(zhǔn) - 在緊急情況和急性出血中保留的資源有限。 WFH人道主義援助計劃目前為約1,500名患有A型血友病的人提供預(yù)防性治療。

“感謝羅氏的捐贈，更多患有血友病的人將能夠通過WFH人道主義援助計劃接受預(yù)防。重要的是，捐贈還將為患有血友病A的人提供治療選擇，因?yàn)樗麄円郧爸委煼浅Ｓ邢藁驔]有治療，“WFH總裁Alain Weill說。 “越來越多的預(yù)防性治療方法可以在血友病A未被診斷和未治療的國家產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響?！?/p>

發(fā)展中國家大多數(shù)患有血友病的人沒有接受或不充分的治療，這嚴(yán)重影響了他們的健康，生活質(zhì)量和預(yù)期壽命。在無法獲得治療的國家，患有嚴(yán)重血友病的兒童往往無法生存至成年期。

羅氏制藥公司首席執(zhí)行官比爾安德森說：“我們很自豪能加入WFH人道主義援助計劃，這是一項(xiàng)具有里程碑意義的舉措，旨在改變發(fā)展中國家遺傳性出血性疾病患者無法獲得護(hù)理和治療的機(jī)會?！? “我們與WFH的合作反映了我們對血友病社區(qū)的承諾，并支持全球血友病患者快速，廣泛和可持續(xù)地使用Hemlibra，這些患者可能從這一重要的治療方案中受益?！?/p>

Hemlibra是唯一可以皮下注射的預(yù)防性藥物，可提供有效的出血控制，每四周一次，劑量選擇不常見。Hemlibra已經(jīng)在具有和不具有因子VIII抑制劑的A型血友病患者中進(jìn)行了最大的關(guān)鍵臨床試驗(yàn)計劃之一的研究，包括四項(xiàng)III期研究(HAVEN 1，HAVEN 2，HAVEN 3和HAVEN 4)。 Hemlibra已被批準(zhǔn)用于常規(guī)預(yù)防，以預(yù)防或減少全球50多個國家A型血友病患者出血事件的頻率。 2018年10月4日，Hemlibra被美國食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)用于常規(guī)預(yù)防，以預(yù)防或減少成人和兒童，新生兒和老年人出血的頻率，其中A型血友病患者不含因子VIII抑制劑。2019年2月1日，歐盟人用藥品委員會(CHMP)對Hemlibra(emicizumab)采取了積極意見，用于常規(guī)預(yù)防成人和患有嚴(yán)重A型血友病且無因子VIII抑制劑的兒童的出血事件。世界各地其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)的提交和批準(zhǔn)正在進(jìn)行中。