基因治療是指通過向靶細胞導(dǎo)入正?；?，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，從而實現(xiàn)治療疾病的目的。也就是說，基因治療是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。基因治療也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用，還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。

能夠接受內(nèi)分泌細胞（或器官）分泌激素刺激的器官或細胞稱為靶器官（target organ）或靶細胞（target cell）。靶細胞具有與激素特異性結(jié)合的受體。含氮激素的受體位于靶細胞膜上，類固醇激素的受體位于靶細胞質(zhì)內(nèi)，它們通過靶細胞內(nèi)不同的信號傳遞系統(tǒng)，作用于細胞核內(nèi)相應(yīng)的基因，從而調(diào)節(jié)控制該基因的表達，產(chǎn)生相應(yīng)的功能物質(zhì)。

體細胞基因治療是指將正常基因轉(zhuǎn)移到體細胞，使之表達基因產(chǎn)物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因?qū)氚畜w細胞內(nèi)染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發(fā)揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特定座位基因轉(zhuǎn)移，還有很大困難。

體細胞基因治療采用將基因轉(zhuǎn)移到基因組上非特定座位，即隨機整合。只要該基因能有效地表達出其產(chǎn)物，便可達到治療的目的。這不是修復(fù)基因結(jié)構(gòu)異常而是補償異?；虻墓δ苋毕荩@種策略易于獲得成功。基因治療中作為受體細胞的體細胞，多采取離體的體細胞，先在體外接受導(dǎo)入的外源基因，在有效表達后，再輸回到體內(nèi)，這也就是間接基因治療法。

體細胞基因治療不必矯正所有的體細胞，因為每個體細胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類型的體細胞中表達，因此，治療只需集中到這類細胞上。其次，某些疾病，只需少量基因產(chǎn)物即可改善癥狀，不需全部有關(guān)體細胞都充分表達。

生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉(zhuǎn)移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發(fā)育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質(zhì)性進展?；虻倪@種轉(zhuǎn)移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數(shù)多的動物，這難適用于人類。而在人類實行基因轉(zhuǎn)移到生殖細胞，并世代遺傳，又涉及倫理學(xué)問題。因此，就人類而言，多不考慮生殖細胞的基因治療途徑。

免疫療法是近年來日益受到青睞的癌癥療法，簡答來說，就是讓免疫系統(tǒng)識別癌細胞并主動發(fā)起攻擊。機體免疫系統(tǒng)通常是選擇忽視癌細胞的，過去數(shù)十年里對于免疫療法的研究就是為了攻克這一難題。

一些療法會制造一種標(biāo)記癌細胞的蛋白成分，以便免疫系統(tǒng)識別。其他療法包括從患者體內(nèi)提取出最能有效抗腫瘤的白細胞，通過基因修飾讓這些白細胞專門攻擊癌細胞。

廣意上來說，癌癥免疫療法主要包括三大內(nèi)容，基于細胞的方法( Cell-based therapies)，抗體療法( Antibody therapies)，細胞因子療法( Cytokine therapies)。其中，CAR-T（T細胞嵌合抗原受體）作為一種免疫細胞治療方案，在全球范圍內(nèi)吸引了包括研究機構(gòu)、醫(yī)生、患者、投資人的大量關(guān)注。