英國《自然·遺傳學》19日在線發(fā)表的一項研究顯示，美國科學家使用CRISPR/Cas9基因編輯技術，發(fā)現(xiàn)了對人類免疫缺陷病毒(HIV)感染不可或缺的新型基因，能預防HIV感染，但不會影響細胞存活性，這使得它們成為了極具前景的候選藥物或基因療法靶點。

　　HIV即艾滋病病毒，是艾滋病發(fā)病的原因。其通過破壞人體的T淋巴細胞，進而阻斷細胞免疫和體液免疫過程，導致免疫系統(tǒng)癱瘓，使各種疾病在患者體內(nèi)“肆虐”，最終導致艾滋病。由于HIV的變異極其迅速，人類很難研制出特異性疫苗，因而至今無有效治療方法，對全世界人類健康造成了極大威脅。

　　此次，美國懷特黑德生物醫(yī)學研究所、哈佛—麻省理工學院博德研究所、麻省總醫(yī)院拉根研究所合作，使用CRISPR/Cas9方法建立了一個T細胞庫。T細胞是HIV的天然宿主，在這個T細胞庫中，人類基因組中的絕大多數(shù)基因首先被逐個滅活(基因治療策略的一種，通過在DNA或mRNA等水平上干擾某些致病基因正常表達中的轉(zhuǎn)錄、翻譯等環(huán)節(jié)，從而封閉該基因的表達和功能)。隨后，研究團隊讓這些細胞感染HIV，并篩選了變異后能使細胞對HIV感染免疫、且不會影響正常細胞功能的基因。

　　研究中，團隊總共發(fā)現(xiàn)了5個這樣的基因，其中兩個基因已知與HIV感染關系密切;還有3個新的基因表現(xiàn)突出，且在后續(xù)功能性實驗中和從健康人類捐贈者身上分離出的T細胞中分別驗證了他們的發(fā)現(xiàn)。

　　此前，研究人員使用傳統(tǒng)技術篩選了對HIV感染有重要作用的宿主因素，并識別出了候選靶點，但不同的篩選少有交集。此次的研究成果則極大可能會為抗HIV療法帶來高效的潛在靶點。

　　編輯圈點

　　狡猾的HIV病毒，會藏身、能隱身，還會變異。對于治愈艾滋病，人類還沒有好辦法。以CRISPR/Cas9為基礎的基因編輯技術，已經(jīng)在一系列基因治療的應用領域展現(xiàn)出廣闊前景，如何利用它對付HIV病毒，也成為目前國際上的研究熱點。美國科學家的這一發(fā)現(xiàn)，令人振奮。但它還屬于基礎研究，真正應用臨床，還要漫長歲月。每一次這樣技術突破的背后，承載著千萬艾滋病病毒感染者的期望。希望新的技術能早日給艾滋病治療帶來新的方案。