根據(jù)《2015年世界阿爾茨海默病報(bào)告》報(bào)道，全球約有4680萬AD患者，預(yù)計(jì)每20年患病人數(shù)將翻一倍，到2030年將達(dá)到7470萬人，2050年更將突破1.3億人。

　　但到目前位置，自人類發(fā)現(xiàn)阿爾茨海默病以來100多年里，我們并未真正的解決阿爾茨海默病的治療問題，乃至重大進(jìn)展。

　　目前臨床使用的藥物，主要為緩解認(rèn)知功能障礙和精神異常，包括膽堿酯酶抑制劑、興奮性氨基酸受體拮抗劑、中藥干預(yù)、他汀類藥物、抗精神病藥、抗抑郁藥、抗焦慮及鎮(zhèn)靜催眠藥等，但大都是治標(biāo)不治本，雖能起到一定的緩解作用，但最終無法控制疾病的惡化。

　　2017年10月《自然藥物發(fā)現(xiàn)》曾發(fā)表了一篇截至2016年失敗和在研阿爾茨海默癥藥物研發(fā)資金去向的分析文章。文章把AD領(lǐng)域里59個(gè)終止項(xiàng)目(37個(gè)有足夠公開信息用于這個(gè)分析)、88個(gè)在研項(xiàng)目(61個(gè)有足夠公開信息)、和5個(gè)上市藥物的作用機(jī)理分成8大類，然后根據(jù)各類機(jī)理招募病人數(shù)目以及各期臨床單個(gè)病人消耗計(jì)算研發(fā)總投入。作者發(fā)現(xiàn)已經(jīng)失敗的項(xiàng)目主要集中在粉狀蛋白通路、Ta蛋白、神經(jīng)免疫和神經(jīng)傳遞這幾個(gè)大方向。而在研藥物主要集中在粉狀蛋白和Tau。有36%的項(xiàng)目屬于機(jī)理不清類別，而胞飲、自噬等機(jī)理幾乎沒有臨床在研項(xiàng)目。

　　但眾所周知，其實(shí)到目前為止，我們并未真正完全弄明白阿爾茨海默病的發(fā)病機(jī)理。目前開發(fā)的治療手段大都基于以上各種假說，因此一定程度上言，失敗再所難免。

　　2017年2月，美國默克宣布停止開發(fā)β淀粉樣前體蛋白裂解酶1(BACE1)抑制劑verubecestat治療輕度到中度阿爾茨海默病的二/三期臨床試驗(yàn)，原因是中期分析顯示“不可能有積極的臨床獲益”。不過Verubecestat用于早期阿爾茨海默病的3期臨床試驗(yàn)仍將繼續(xù)，預(yù)計(jì)在2019年2月公布數(shù)據(jù)。

　　2017年9月，美國Axovant公司宣布其開發(fā)的intepirdine在治療輕度到中度阿爾茨海默病的3期臨床試驗(yàn)中關(guān)于認(rèn)知能力和日常生活能力的兩項(xiàng)主要療效終點(diǎn)都沒有達(dá)到。不過，intepirdine仍將繼續(xù)開展用于路易體認(rèn)知癥的2期臨床試驗(yàn)。

　　總之，雖然阿爾茲海默癥藥物研發(fā)前路波折，但空白就是巨大的藍(lán)海，擊中靶標(biāo)則意味著巨大的回報(bào)。