前瞻趨勢基因治療是一種新興技術(shù)，它指的是以改變基因表達(dá)為基礎(chǔ)的治療與預(yù)防遺傳性疾病和多因素疾病的方法。近年來，基因治療備受藥企們的關(guān)注，包括羅氏、諾華、輝瑞、吉利德等均在通過并購或合作方式實(shí)現(xiàn)在基因治療領(lǐng)域的布局。
 
　　如在去年，拜耳就曾以40億美元的價(jià)格收購 AskBio；諾華則以2.8億美元的價(jià)格收購眼病基因療法公司Vedere Bio；羅氏也以18億美元獲得Dyno Therapeutics的CapsidMap™平臺(tái)，以開發(fā)下一代腺相關(guān)病毒 (AAV) 載體，用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病和肝臟疾病的基因療法。
 
　　而今年以來，藥企對(duì)于基因治療領(lǐng)域的布局仍在加速。據(jù)了解，今年3月2日，藥明康德就宣布完成了對(duì)英國基因治療技術(shù)公司OXGENE的收購。此次收購?fù)瓿珊?，OXGENE將成為藥明康德旗下專注于細(xì)胞和基因療法CTDMO藥明生基的全資子公司。同時(shí)，OXGENE將保留原公司名稱，并成為藥明生基在歐洲的頭個(gè)研發(fā)生產(chǎn)基地。資料顯示，OXGENE是一家為細(xì)胞和基因治療公司提供從創(chuàng)新候選藥物發(fā)現(xiàn)、開發(fā)、測試到規(guī)?；a(chǎn)的端到端服務(wù)，助力其商業(yè)化進(jìn)程的公司。
 
　　目前，除了上述藥企外，還有不少企業(yè)也針對(duì)基因治療領(lǐng)域進(jìn)行了一系列規(guī)模較小的投資。值得一提的是，在藥企不斷的加碼布局下，基因治療新成果已經(jīng)開始加速涌現(xiàn)。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)顯示，全球批準(zhǔn)上市在售的基因治療藥物已共有14款。其中，全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah在2020年的合計(jì)銷售額就已達(dá)到14億美元。
 
　　從整體來看，截至2020年底，美國已成為開展基因治療臨床試驗(yàn)數(shù)量較多的國家，累計(jì)超過650項(xiàng)；而中國，則已累計(jì)超過300項(xiàng)，顯然也已成為了基因療法藥物研發(fā)主要市場之一。據(jù)悉，目前國內(nèi)其實(shí)已有2款國產(chǎn)基因治療產(chǎn)品上市，分別是重組人p53腺病毒注射液(商品名：今又生)和重組人5型腺病毒注射液(商品名：安柯瑞)。其中，值得提及的是，今又生由深圳市賽百諾公司研發(fā)的產(chǎn)品，于2003年獲CFDA批準(zhǔn)上市，為全球頭個(gè)抗腫瘤基因治療產(chǎn)品。
 
　　除此之外，國內(nèi)還約有20余項(xiàng)基因療法已進(jìn)入臨床階段，適應(yīng)癥主要集中在罕見病以及黑色素瘤等實(shí)體腫瘤疾病上；涉及研發(fā)公司有博雅基因、復(fù)星凱特、傳奇生物、藥明巨諾等，多數(shù)專注于CAR-T、TCR-T等免疫細(xì)胞療法。業(yè)內(nèi)預(yù)計(jì)，未來，隨著基因治療市場的不斷發(fā)展，越來越多的國產(chǎn)基因療法也將開始涌現(xiàn)。
 
　　總的來說，照目前基因治療市場發(fā)展來看，在技術(shù)、資本和政策的驅(qū)動(dòng)下，基因治療市場將快速升溫，到2025年全球基因治療市場規(guī)模預(yù)計(jì)將達(dá)到近305.4億美元。其中，中國或?qū)⒊^170億元。